Российские пациенты получат возможность принять участие в международном клиническом испытании препарата Бранаплам компании Novartis, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии.
Исследование будет проходить в Екатеринбурге, где открывается первый в России центр клинических исследований препарата Бранаплам, который компания Novartis создает на базе Детской городской клинической больницы №9.
Действие препарата Бранаплам, разработанного фармкомпанией Novartis, действие основано на увеличении концентрации функционального белка SMN, поддерживающего двигательные нейроны, контролирующие активность мышц.
Позитивное заключение от Европейской Комиссии, подтверждающее орфанный статус (Orphan Drug Designation) для Бранаплам уже получено — вслед за аналогичным заключением американского регулятора — FDA. Это дает компании преимущества, важные при разработке препарата и его дальнейшем регуляторном одобрении в случае удачных клинических исследований.
На сегодня спинальная мышечная атрофия не лечится. Но благодаря разработке Novartis у родителей детей с этим наследственным заболеванием появится шанс на излечение ребенка. В исследование будут включены младенцы в возрасте до 6 месяцев со СМА 1-го типа. С открытием центра начнется набор на скрининг малышей, отвечающих критериям включения в протокол исследования.
