Речь идет о недавно опубликованном руководстве по исследованиям факторов свертывания крови, обновленном Европейским Агентством по лекарственным средствам (EMA).
В связи с этим заявители и регуляторные органы при исследованиях препаратов для лечения гемофилии должны будут следовать новым требованиям. Правда, речь идет не обо всех препаратах, а только о рекомбинантных и плазменных продуктов VIII фактора у пациентов с гемофилией. Дело в том, что самое серьезное осложнение при ее лечении — возникновение ингибирующих антител к фактору свертывания, которые чаще всего вырабатываются у пациентов, не получавших терапию. Согласно решению авторитетных международных экспертов, риск образования ингибитора, связанного с отдельным продуктом, должен оцениваться у пациентов, получающих лечение факторами свертывания крови, поскольку больные с высокой степенью предшествующего воздействия должны быть иммунотолерантными по отношению к фактору VIII. Считается, что они составляют более подходящую популяцию для получения данных в отношении иммуногенности и других неблагоприятных событий во всех возрастных группах. Это решение было принято на основе обширной информации о значимых и сопоставимых клинических данных.
Новый подход основан на использовании в качестве источника высококачественных реальных данных регистров пациентов, а не данных небольших клинических исследований. Обновленные принципы руководства по клиническим исследованиям факторов свертывания крови направлены на оптимизацию использования регистров пациентов и предоставление параметров для сбора клинических данных.
