Российскому препарату PF-114, предназначенному для лечения хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ), Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило статус орфанного. Это первый случай, когда препарат, полностью разработанный в России, получает такой статус в США, что свидетельствует о признании его уникальности и гарантирует содействие в дальнейшем процессе разработки.
Препарат, о котором идет речь, разработан компанией «Фьюжн Фарма» — резидентом кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково». Деятельность этой компании направлена, в частности, на создание инновационных лекарственных препаратов, в том числе — терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ). В данный момент она проводит исследования молекулы PF-114, селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ). В августе прошлого года на базе московского Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ началась I фаза клинического исследования препарата PF-114, в ходе которого предполагается изучить профиль безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, а также определить оптимальную переносимую дозу для дальнейших исследований. С начала 2017 года к исследованию подключился Санкт-Петербургский Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Минздрава РФ.
В дальнейшем планируется проведение II фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в Европе, США и России.
