Российским пациентам стал доступен препарат Виндакель™ (тафамидис) производства компании Pfizer — первое и пока единственное лекарство для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии (ТТР-САП). Оно уже зарегистрировано в Европе, Японии, Латинской Америке, а теперь и у нас, в России.
Заболевание, для лечения которого направлено это лекарственное средство, — необратимо прогрессирующее, поэтому очень важно его своевременно диагностировать, чтобы как можно раньше начать лечение. Если опоздать, то неврологические и вегетативные симптомы начнут прогрессировать и лечение будет практически бесполезным. Основные признаки развивающегося патологического процесса — сенсорнo-моторная полинейропатия. Она начинается с ног и постепенно распространяется к рукам. Пациент, страдающий ТТР-САП, постепенно теряет подвижность, а вскоре начинает передвигаться только на инвалидном кресле и полностью теряет трудоспособность. Поскольку заболевание имеет генетическую природу, в группе риска по ТТР-САП остаются все члены семьи, поэтому им рекомендовано генетическое тестирование.
До недавнего времени единственно возможным методом лечения этого заболевания была трансплантация печени. Но с появленем Виндакель™ у пациентов появилась возможность альтернативного лечения. Виндакель™ – это наиболее изученное лекарственное средство для TTР-САП, созданное в результате инновационных исследований и разработок, проведенных за последние 20 лет. Оно позволяет значительно продлить жизнь пациентов и замедлить прогрессирование повреждения нервной системы. Это первое и пока единственное лекарственное средство для лечения транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии.
