Биофармацевтическая компания «Нанолек» в рамках сотрудничества с южнокорейской компанией Green Cross зарегистрировала оригинальный препарат идурсульфаза бета. Оно предназначено для лечения мукополисахаридоза II типа типа (Синдрома Хантера) — орфанного заболевания.
Результаты клинических исследований этого препарата показал его эффективность и высокий профиль безопасности. Круг российских пациентов, страдающих мукополисахаридозом II типа, благодаря новому препарату существенно расширился.
Напомним, что мукополисахаридоз II типа (MPS II) — рецессивное Х сцепленное генетическое заболевание из группы лизосомных болезней накопления — возникает из-за дефицита в организме фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению гепарансульфатов и дерматансульфатов в клетках. Новое лекарство представляет собой очищенную форму лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза (рчИДС). рчИДС продуцируется по технологии рекомбинантной ДНК с использованием линии клеток яичника китайского хомячка.
По словам президента «Нанолек» Владимира Христенко, препараты для лечения орфанных заболеваний — стратегическое направление компании.
