Завершены клинические испытания I фазы экспериментального препарата ивосидениб (ivosidenib). Он предназначен для пациентов с мутацией гена IDH1 и рецидивом острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).
Это первый в своем классе пероральный селективный ингибитор IDH1, который можно применять при остром миелоидном лейкозе и солидных опухолях.
В результате клинических исследований из 125 участников на ивосидениб ответили 30,4% пациентов. При частичном гематологическом ответе (8,8% из 30,4) количество лейкозных клеток находилось на умеренно низком уровне (общий ответ на лечение — 41,6%). Средняя продолжительность ответа на лечение равнялась 9,3 месяца у пациентов с полным ответом, у пациентов с частичным гематологическим восстановлением — 6,5 месяца.
Компания Agios намерена направить регуляторам предварительные данные клинических исследований для ускоренной регистрации данного препарата, которому FDA уже присвоило статус орфанного.
