Комитетом по лекарственным препаратам для медицинского применения EMA рекомендован к регистрации на территории ЕС лекарство для лечения фенилкетонурии. Речь идет о препарате пегвалиаза (pegvaliase) разработки компании BioMarin.
У страдающего этим расстройством пациентов отсутствует фермент, расщепляющий фенилаланин, аминокислоту, которая содержится в большинстве продуктов с белком. В результате фенилаланин и его токсические продукты накапливаются в крови, приводя к тяжелому поражению ЦНС, в том числе — к нарушениям умственного развития (фенилпировиноградной олигофрении). Полностью излечить это заболевание невозможно. Но, соблюдая строгую диету с низким содержанием фенилаланинсодержащих продуктов на протяжении всей жизни, его последствия можно минимизировать. Однако большинство взрослых и подростков с фенилкетонурией не соблюдают диетические ограничения, что влечет повышение уровня фенилаланина в крови, чем и обусловлена потребность в эффективных лекарственных средствах.
Пока в ЕС одобрен только один препарат для лечения фенилкетонурии (Kuvan, sapropterin). Но в результате одобрения Palynziq (pegvaliase) пациенты получат еще один вариант лечения фенилкетонурии, что повысит качество их жизни. Пегвалиаза — это пегилированная рекомбинантная фенилаланин-аммиак-лиаза, предназначенная для использования среди взрослых пациентов и подросток с уровнем фенилаланина в крови выше 600 мкмоль/л. Клинические исследования подтвердили эффективность и безопасность нового препарата. Наиболее распространенными побочными явлениями были реакции в месте введения, боль в суставах, реакции гиперчувствительности и головные боли.
